Entenda detalhes sobre a nova medicação que foi aprovada pela Anvisa para tratar a hemofilia em seus dois tipos.
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária aprovou recentemente um medicamento inovador destinado ao tratamento de pacientes com hemofilia dos tipos A e B, ampliando as opções terapêuticas disponíveis no país.
Entenda como funciona o novo tratamento aprovado
O produto aprovado é o Qfitlia, ou fitusirana sódica, indicado para adolescentes a partir de 12 anos e adultos diagnosticados com a doença, independentemente da presença de inibidores dos fatores de coagulação VIII ou IX. A decisão representa um marco importante na área da hematologia e pode contribuir para melhorar o controle dos episódios de sangramento associados à condição.
O medicamento utiliza uma tecnologia chamada RNA de interferência, conhecida como RNAi. Esse mecanismo atua regulando a produção de determinadas proteínas no organismo, o que ajuda a restabelecer o equilíbrio do processo de coagulação do sangue.
Na prática, o tratamento pode ser utilizado tanto para prevenir quanto para reduzir a frequência de episódios hemorrágicos, um dos principais desafios enfrentados por pacientes com hemofilia. A aprovação recebeu prioridade regulatória justamente por se tratar de uma doença rara e potencialmente grave.
O medicamento foi desenvolvido pela farmacêutica Sanofi e teve sua análise acelerada pela agência reguladora brasileira, seguindo regras que priorizam terapias destinadas a doenças raras.
O que é a hemofilia?
A hemofilia é uma doença genética rara que afeta a capacidade do organismo de formar coágulos sanguíneos adequados. Isso acontece devido à deficiência de proteínas essenciais chamadas fatores de coagulação.
Na hemofilia A, há deficiência do fator VIII, enquanto na hemofilia B ocorre a falta do fator IX. Como consequência, pessoas com a condição podem apresentar sangramentos prolongados ou recorrentes, inclusive de forma espontânea, principalmente em músculos e articulações.
De acordo com dados do Ministério da Saúde, o Brasil possui cerca de 14 mil pessoas diagnosticadas com hemofilia, sendo a maior parte dos casos relacionada ao tipo A da doença, e a maior quantidade de indivíduos vivendo com essa condição no planeta.
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